Fase II is de fase waarin een geneesmiddel voor het eerst echt op werkzaamheid wordt getest. Nadat fase I de veiligheid en een doseringsbereik heeft vastgesteld, wordt in fase II onderzocht of het geneesmiddel daadwerkelijk werkt bij patiënten met de beoogde aandoening. Deze onderzoeken zijn groter dan fase I, meestal met 100 tot 300 deelnemers, en omvatten vaak een controlegroep, die een placebo of een standaardbehandeling krijgt. Het ontwerp kan eenarmig zijn, waarbij iedereen het geneesmiddel krijgt, of gerandomiseerd, waarbij deelnemers aan verschillende groepen worden toegewezen.

Het primaire eindpunt verschilt per ziekte. In de oncologie kan dit de respons van de tumor of de progressievrije overleving zijn. In de cardiologie kan het een verandering in de bloeddruk of het cholesterolgehalte zijn. In de psychiatrie kan het een verandering op een symptoomscoreschaal zijn. In fase II wordt ook de veiligheid verder gecontroleerd, omdat zeldzamere bijwerkingen kunnen opduiken wanneer meer patiënten eraan worden blootgesteld. Als het geneesmiddel veelbelovend is en het veiligheidsprofiel acceptabel, gaat het door naar fase III. Zo niet, dan wordt de ontwikkeling stopgezet. Ongeveer 30 procent van de geneesmiddelen die fase II ingaan, gaan door naar fase III.

Wat fase II beantwoordt:

• Werkzaamheid. Heeft het geneesmiddel het beoogde effect?
• Dosis-respons. Welke dosis werkt het beste?
• Safety. Welke bijwerkingen treden op bij patiënten?
• Eindpunten. Welke uitkomstmaten zijn het meest bruikbaar?

Fase II-onderzoeken worden vaak onderverdeeld in IIa, dat zich richt op dosering en activiteit, en IIb, dat zich richt op werkzaamheid bij de gekozen dosering.