In Phase II wird die Wirksamkeit eines Medikaments erstmals im klinischen Alltag geprüft. Nachdem in Phase I die Sicherheit und der Dosisbereich ermittelt wurden, untersucht Phase II, ob das Medikament bei Patienten mit der Zielerkrankung tatsächlich wirkt. Diese Studien sind größer als Phase I, in der Regel mit 100 bis 300 Teilnehmern, und beinhalten oft eine Kontrollgruppe mit Placebo oder Standardbehandlung. Das Studiendesign kann einarmig sein, wobei alle Teilnehmer das Medikament erhalten, oder randomisiert, wobei die Teilnehmer verschiedenen Gruppen zugeteilt werden.

Der primäre Endpunkt variiert je nach Erkrankung. In der Onkologie kann dies die Ansprechrate des Tumors oder das progressionsfreie Überleben sein. In der Kardiologie kann es sich um eine Veränderung des Blutdrucks oder des Cholesterinspiegels handeln. In der Psychiatrie kann es sich um eine Veränderung auf einer Symptomskala handeln. Auch in Phase II wird die Sicherheit weiterhin überwacht, da seltenere Nebenwirkungen auftreten können, wenn mehr Patienten damit behandelt werden. Zeigt das Medikament vielversprechende Ergebnisse und ist das Sicherheitsprofil akzeptabel, geht es in Phase III über. Andernfalls wird die Entwicklung gestoppt. Ungefähr 30 Prozent der Medikamente, die in Phase II eintreten, erreichen auch Phase III.

Was Phase II beantwortet:

• Wirksamkeit. Erzielt das Medikament die beabsichtigte Wirkung?
• Dosis-Wirkungs-Beziehung. Welche Dosis wirkt am besten?
• Safety. Welche Nebenwirkungen treten bei Patienten auf?
• Endpoints. Welche Ergebnisparameter sind am nützlichsten?

Phase-II-Studien werden häufig in IIa, die sich auf Dosierung und Aktivität konzentriert, und IIb, die sich auf die Wirksamkeit bei der gewählten Dosis konzentriert, unterteilt.