Faza II este etapa în care un medicament este testat pentru prima dată în mod real pentru eficacitate. După ce Faza I stabilește siguranța și un interval de doze, Faza II se întreabă dacă medicamentul funcționează cu adevărat la pacienții cu afecțiunea țintă. Aceste studii sunt mai mari decât Faza I, de obicei între 100 și 300 de participanți și includ adesea un grup de control, fie placebo, fie tratament standard. Designul poate fi cu un singur grup, în care toată lumea primește medicamentul, sau randomizat, în care participanții sunt repartizați în grupuri diferite.

Criteriul principal de evaluare variază în funcție de boală. În oncologie, ar putea fi rata de răspuns tumoral sau supraviețuirea fără progresia bolii. În cardiologie, ar putea fi o modificare a tensiunii arteriale sau a colesterolului. În psihiatrie, ar putea fi o modificare pe o scală de evaluare a simptomelor. Faza II continuă, de asemenea, să monitorizeze siguranța, deoarece pot apărea efecte secundare mai rare atunci când sunt expuși mai mulți pacienți. Dacă medicamentul se dovedește promițător și profilul de siguranță este acceptabil, acesta trece în Faza III. Dacă nu, dezvoltarea se oprește. Aproximativ 30% dintre medicamentele care intră în Faza II avansează în Faza III.

Ce răspunsuri din Faza a II-a:

• Eficacitate. Produce medicamentul efectul scontat?
• Raport doză-răspuns. Ce doză funcționează cel mai bine?
• Siguranță. Ce reacții adverse apar la pacienți?
• Puncte finale. Ce indicatori de rezultat sunt cei mai utili?

Studiile clinice de fază II sunt adesea împărțite în IIa, care se concentrează pe dozare și activitate, și IIb, care se concentrează pe eficacitatea la doza selectată.