Fase II er det tidspunkt, hvor et lægemiddel får sin første rigtige effekttest. Efter at fase I har fastslået sikkerhed og et dosisinterval, undersøger fase II, om lægemidlet rent faktisk virker hos patienter med den pågældende tilstand. Disse forsøg er større end fase I, normalt 100 til 300 deltagere, og de inkluderer ofte en kontrolgruppe, enten placebo eller standardbehandling. Designet kan være enkeltgruppedesign, hvor alle får lægemidlet, eller randomiseret design, hvor deltagerne tildeles forskellige grupper.

Det primære endepunkt varierer afhængigt af sygdommen. Inden for onkologi kan det være tumorresponsrate eller progressionsfri overlevelse. Inden for kardiologi kan det være en ændring i blodtryk eller kolesterol. Inden for psykiatri kan det være en ændring på en symptomvurderingsskala. Fase II fortsætter også med at overvåge sikkerheden, fordi sjældnere bivirkninger kan opstå, når flere patienter eksponeres. Hvis lægemidlet viser lovende resultater, og sikkerhedsprofilen er acceptabel, går det videre til fase III. Hvis ikke, stopper udviklingen. Omkring 30 procent af de lægemidler, der går ind i fase II, går videre til fase III.

Hvad Fase II svarer på:

• Virkningsevne. Giver lægemidlet den tilsigtede effekt?
• Dosis-respons. Hvilken dosis virker bedst?
• Sikkerhed. Hvilke bivirkninger forekommer hos patienter?
• Endpoints. Hvilke resultatmål er mest nyttige?

Fase II-forsøg er ofte opdelt i IIa, som fokuserer på dosering og aktivitet, og IIb, som fokuserer på effekt ved den valgte dosis.