A Fase II é aquela em que um medicamento passa pelo seu primeiro teste real de eficácia. Após a Fase I estabelecer a segurança e o intervalo de dosagem, a Fase II investiga se o medicamento funciona realmente em doentes com a condição-alvo. Estes ensaios são maiores do que a Fase I, geralmente com 100 a 300 participantes, e incluem frequentemente um grupo de controlo, seja placebo ou tratamento padrão. O estudo pode ser de braço único, onde todos recebem o medicamento, ou randomizado, onde os participantes são alocados a diferentes grupos.

O objetivo primário varia de acordo com a doença. Em oncologia, pode ser a taxa de resposta tumoral ou a sobrevivência livre de progressão. Em cardiologia, pode ser uma alteração da pressão arterial ou do colesterol. Em psiquiatria, pode ser uma mudança numa escala de avaliação de sintomas. A Fase II também continua a monitorizar a segurança, uma vez que podem surgir efeitos secundários mais raros quando mais doentes são expostos. Se o medicamento se mostrar promissor e o perfil de segurança for aceitável, avança para a Fase III. Caso contrário, o desenvolvimento é interrompido. Aproximadamente 30% dos medicamentos que entram na Fase II avançam para a Fase III.

O que a Fase II responde:

• Eficácia. O medicamento produz o efeito desejado?
• Relação dose-resposta. Qual a dose mais eficaz?
• Segurança. Que efeitos secundários ocorrem nos doentes?
• Endpoints. Que medidas de resultados são mais úteis?

Os ensaios de Fase II são frequentemente divididos em IIa, que se centra na dosagem e na atividade, e IIb, que se centra na eficácia na dose selecionada.