Fas II är den tidpunkt då ett läkemedel får sitt första riktiga effekttest. Efter att fas I har fastställt säkerhet och ett dosintervall, frågar fas II om läkemedlet faktiskt fungerar hos patienter med måltillståndet. Dessa studier är större än fas I, vanligtvis 100 till 300 deltagare, och de inkluderar ofta en kontrollgrupp, antingen placebo eller standardbehandling. Designen kan vara engruppsstudie, där alla får läkemedlet, eller randomiserad studie, där deltagarna tilldelas olika grupper.

Det primära effektmåttet varierar beroende på sjukdom. Inom onkologi kan det vara tumörresponsfrekvens eller progressionsfri överlevnad. Inom kardiologi kan det vara en förändring i blodtryck eller kolesterol. Inom psykiatri kan det vara en förändring på en symtombedömningsskala. Fas II fortsätter också att övervaka säkerheten, eftersom sällsynta biverkningar kan uppstå när fler patienter exponeras. Om läkemedlet visar lovande resultat och säkerhetsprofilen är acceptabel går det vidare till fas III. Om inte, avbryts utvecklingen. Ungefär 30 procent av läkemedlen som går in i fas II går vidare till fas III.

Vad fas II svarar på:

• Effektivitet. Ger läkemedlet den avsedda effekten?
• Dosrespons. Vilken dos fungerar bäst?
• Säkerhet. Vilka biverkningar uppstår hos patienter?
• Slutpunkter. Vilka resultatmått är mest användbara?

Fas II-studier delas ofta in i IIa, som fokuserar på dosering och aktivitet, och IIb, som fokuserar på effekt vid vald dos.