Στη Φάση II, ένα φάρμακο υποβάλλεται για πρώτη φορά σε πραγματική δοκιμή αποτελεσματικότητας. Αφού η Φάση Ι καθορίσει την ασφάλεια και ένα εύρος δοσολογίας, η Φάση II διερευνά εάν το φάρμακο λειτουργεί πραγματικά σε ασθενείς με την πάθηση-στόχο. Αυτές οι δοκιμές είναι μεγαλύτερες από τη Φάση Ι, συνήθως με 100 έως 300 συμμετέχοντες, και συχνά περιλαμβάνουν μια ομάδα ελέγχου, είτε εικονικό φάρμακο είτε τυπική θεραπεία. Ο σχεδιασμός μπορεί να είναι μονού σκέλους, όπου όλοι λαμβάνουν το φάρμακο, ή τυχαιοποιημένος, όπου οι συμμετέχοντες κατανέμονται σε διαφορετικές ομάδες.

Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ποικίλλει ανάλογα με τη νόσο. Στην ογκολογία, μπορεί να είναι το ποσοστό ανταπόκρισης του όγκου ή η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου. Στην καρδιολογία, μπορεί να είναι μια αλλαγή στην αρτηριακή πίεση ή τη χοληστερόλη. Στην ψυχιατρική, μπορεί να είναι μια αλλαγή σε μια κλίμακα αξιολόγησης συμπτωμάτων. Η Φάση II συνεχίζει επίσης να παρακολουθεί την ασφάλεια, επειδή σπανιότερες παρενέργειες μπορεί να εμφανιστούν όταν περισσότεροι ασθενείς εκτίθενται. Εάν το φάρμακο δείχνει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα και το προφίλ ασφάλειας είναι αποδεκτό, μετακινείται στη Φάση III. Εάν όχι, η ανάπτυξη σταματά. Περίπου το 30% των φαρμάκων που εισέρχονται στη Φάση II προχωρούν στη Φάση III.

Τι απαντά η Φάση II:

• Αποτελεσματικότητα. Παράγει το φάρμακο το επιδιωκόμενο αποτέλεσμα;
• Δόση-απόκριση. Ποια δόση λειτουργεί καλύτερα;
• Ασφάλεια. Ποιες παρενέργειες εμφανίζονται στους ασθενείς;
• Τελικά σημεία. Ποια μέτρα έκβασης είναι πιο χρήσιμα;

Οι δοκιμές φάσης II συχνά διαιρούνται σε IIa, η οποία εστιάζει στη δοσολογία και τη δραστικότητα, και IIb, η οποία εστιάζει στην αποτελεσματικότητα στην επιλεγμένη δόση.