المرحلة الثانية هي المرحلة التي يخضع فيها الدواء لأول اختبار حقيقي لفعاليته. فبعد أن تثبت المرحلة الأولى سلامة الدواء ونطاق الجرعة، تتحقق المرحلة الثانية من مدى فعالية الدواء لدى المرضى المصابين بالحالة المستهدفة. وتكون هذه التجارب أكبر حجماً من المرحلة الأولى، حيث تضم عادةً ما بين 100 و300 مشارك، وغالباً ما تشمل مجموعة ضابطة، إما تتلقى دواءً وهمياً أو العلاج القياسي. وقد يكون تصميم التجربة أحادي الذراع، حيث يتلقى جميع المشاركين الدواء، أو عشوائياً، حيث يتم توزيع المشاركين على مجموعات مختلفة.

تختلف نقطة النهاية الأولية باختلاف المرض. ففي علم الأورام، قد تكون معدل استجابة الورم أو البقاء على قيد الحياة دون تفاقم المرض. وفي أمراض القلب، قد تكون تغيرًا في ضغط الدم أو الكوليسترول. وفي الطب النفسي، قد تكون تغيرًا في مقياس تقييم الأعراض. ​​وتستمر المرحلة الثانية أيضًا في مراقبة السلامة، نظرًا لاحتمالية ظهور آثار جانبية نادرة عند تعرض عدد أكبر من المرضى. إذا أظهر الدواء نتائج واعدة وكان ملف السلامة مقبولًا، ينتقل إلى المرحلة الثالثة. وإلا، يتوقف تطويره. وينتقل ما يقارب 30% من الأدوية التي تدخل المرحلة الثانية إلى المرحلة الثالثة.

ما هي إجابات المرحلة الثانية؟

• الفعالية. هل يُنتج الدواء التأثير المطلوب؟
• Dose-response. ما هي الجرعة الأنسب؟
• Safety. ما هي الآثار الجانبية التي تحدث لدى المرضى؟
• Endpoints. ما هي مقاييس النتائج الأكثر فائدة؟

غالباً ما تنقسم تجارب المرحلة الثانية إلى قسمين: القسم الثاني أ، الذي يركز على الجرعات والنشاط، والقسم الثاني ب، الذي يركز على الفعالية عند الجرعة المختارة.