2상 임상시험은 약물의 효능을 실제로 검증하는 첫 번째 단계입니다. 1상 임상시험에서 안전성과 적정 용량 범위가 확립되면, 2상 임상시험에서는 목표 질환을 가진 환자에게 약물이 실제로 효과가 있는지 확인합니다. 1상 임상시험보다 규모가 큰 이 시험은 보통 100명에서 300명의 참가자를 대상으로 하며, 위약 또는 표준 치료를 받는 대조군을 포함하는 경우가 많습니다. 시험 설계는 모든 참가자에게 약물을 투여하는 단일군 설계 또는 참가자를 여러 그룹으로 무작위 배정하는 무작위 설계로 진행될 수 있습니다.

주요 평가변수는 질병에 따라 다릅니다. 종양학에서는 종양 반응률이나 무진행 생존 기간이 될 수 있습니다. 심장학에서는 혈압이나 콜레스테롤 수치의 변화가 될 수 있습니다. 정신의학에서는 증상 평가 척도의 변화가 될 수 있습니다. 2상 임상시험에서는 더 많은 환자에게 약물이 투여됨에 따라 드물지만 발생할 수 있는 부작용을 지속적으로 모니터링합니다. 약물이 유망하고 안전성 프로파일이 허용 가능한 수준이라면 3상으로 진행됩니다. 그렇지 않으면 개발이 중단됩니다. 2상에 진입한 약물 중 약 30%가 3상으로 진행됩니다.

2단계에서 답변할 내용은 다음과 같습니다.

• 효능.
• 용량-반응 관계.
• 안전성.
• 최종 결과.

2상 임상시험은 일반적으로 용량 및 활성에 초점을 맞춘 IIa와 선택된 용량에서의 효능에 초점을 맞춘 IIb로 나뉩니다.