第II相試験は、薬剤の有効性を初めて本格的に検証する段階です。第I相試験で安全性と投与量範囲が確立された後、第II相試験では、対象疾患の患者において薬剤が実際に効果を発揮するかどうかを検証します。これらの試験は第I相試験よりも規模が大きく、通常100人から300人の参加者が含まれ、多くの場合、プラセボまたは標準治療のいずれかの対照群が設けられます。試験デザインは、全員が薬剤を投与される単群試験、または参加者が異なるグループに割り当てられるランダム化試験のいずれかです。

主要評価項目は疾患によって異なります。腫瘍学では、腫瘍反応率や無増悪生存期間などが該当します。心臓病学では、血圧やコレステロール値の変化などが該当します。精神医学では、症状評価尺度の変化などが該当します。第II相試験では、より多くの患者に投与することで稀な副作用が現れる可能性があるため、安全性も継続的に監視します。薬剤が有望であり、安全性プロファイルが許容範囲内であれば、第III相試験に進みます。そうでなければ、開発は中止されます。第II相試験に進んだ薬剤のうち、約30%が第III相試験に進みます。

第II相試験で明らかになること：

• 有効性。 薬は意図した効果を発揮しますか？
• 用量反応。 どの用量が最も効果的ですか?
• 安全性 患者にどのような副作用が発生しますか？
• エンドポイント。 最も有用な成果指標は何ですか？

第II相試験は、投与量と活性に焦点を当てるIIa相と、選択された投与量における有効性に焦点を当てるIIb相に分けられることが多い。