Faz II, bir ilacın etkinliğinin ilk gerçek testini aldığı aşamadır. Faz I'de güvenlik ve doz aralığı belirlendikten sonra, Faz II, ilacın hedef hastalığa sahip hastalarda gerçekten işe yarayıp yaramadığını sorgular. Bu çalışmalar Faz I'den daha büyüktür, genellikle 100 ila 300 katılımcı içerir ve genellikle plasebo veya standart tedavi içeren bir kontrol grubu da bulunur. Tasarım, herkesin ilacı aldığı tek kollu veya katılımcıların farklı gruplara atandığı randomize olabilir.

Birincil sonlanım noktası hastalığa göre değişir. Onkolojide, tümör yanıt oranı veya hastalıksız sağkalım olabilir. Kardiyolojide, kan basıncı veya kolesteroldeki değişiklik olabilir. Psikiyatride, semptom derecelendirme ölçeğindeki değişiklik olabilir. Faz II ayrıca güvenliği de izlemeye devam eder, çünkü daha fazla hasta maruz kaldığında daha nadir yan etkiler ortaya çıkabilir. İlaç umut vaat ediyorsa ve güvenlik profili kabul edilebilir ise, Faz III'e geçer. Aksi takdirde, geliştirme durdurulur. Faz II'ye giren ilaçların yaklaşık %30'u Faz III'e ilerler.

Faz II'nin yanıtladığı sorular:

• Etkinlik. İlaç, amaçlanan etkiyi gösteriyor mu?
• Doz-yanıt ilişkisi. Hangi doz en iyi sonucu verir?
• Güvenlik. Hastalarda hangi yan etkiler görülür?
• Endpoints. Hangi sonuç ölçütleri en kullanışlıdır?

Faz II klinik denemeleri genellikle dozaj ve aktiviteye odaklanan IIa ve seçilen dozda etkinliğe odaklanan IIb olmak üzere ikiye ayrılır.