尋找新藥是一個排除法的過程。首先要確定一個生物靶點，即與疾病相關的蛋白質或路徑。然後篩選成千上萬甚至數百萬種化合物，找到能與之相互作用的藥物。大多數篩選都失敗了。那些通過篩選的化合物就成為先導化合物，隨後經過多年的優化，最終將有希望的分子轉化為可以進行人體試驗的候選藥物。

歷史上，藥物發現依賴天然產物和偶然發現。青黴素是從黴菌中提取的，阿斯匹靈是從柳樹皮中提取的。如今，研究人員利用高通量篩選、計算建模和合理藥物設計。他們可以從目標蛋白的結構入手，設計與之相符的分子，或在幾天內篩選龐大的化合物庫。基於片段的藥物發現方法是將藥物片段逐一建構。生物製劑的發現則是利用細胞生產抗體或蛋白質，這些抗體或蛋白質能夠針對小分子無法觸及的標靶。

發現的階段：

• 標靶識別. 尋找與疾病相關的生物分子。
• 檢測開發。 建構一個用於測量活性的測試。
• 篩選. 測試大型資料庫的命中率。
• 先導化合物優化。 提高效力、選擇性和安全性。
• 臨床前試驗。 在人體試驗前，先在細胞和動物身上進行評估。

大多數藥物研發專案都會失敗。在試管中有效的化合物可能在細胞中無效，而一種在細胞中有效的化合物可能在動物體內無效。