Yeni bir ilaç bulmak, eleme yöntemiyle ilerleyen bir süreçtir. Biyolojik bir hedefle, yani bir hastalıkta rol oynayan bir protein veya sinyal yoluyla başlarsınız. Ardından, onunla etkileşime giren bir bileşik bulmak için binlerce veya milyonlarca bileşiği tararsınız. Çoğu başarısız olur. Başarılı olanlar öncü bileşikler haline gelir ve bunu takip eden yıllar süren optimizasyon, umut vadeden bir molekülü insanlarda test edilebilecek bir aday haline getirir.

Tarihsel olarak, keşif doğal ürünlere ve tesadüflere dayanıyordu. Penisilin küften, aspirin ise söğüt kabuğundan elde edildi. Günümüzde araştırmacılar yüksek verimli tarama, hesaplamalı modelleme ve rasyonel ilaç tasarımı kullanıyorlar. Hedef proteinin yapısından yola çıkarak ona uyan moleküller tasarlayabiliyorlar veya günler içinde geniş bileşik kütüphanelerini tarayabiliyorlar. Parça bazlı keşif, ilaçları parça parça oluşturuyor. Biyolojik ilaç keşfi ise, küçük moleküllerin ulaşamadığı hedeflere ulaşan antikorlar veya proteinler üretmek için hücreleri kullanıyor.

Keşif aşamaları:

• Hedef tanımlama.Hastalığa karışan biyolojik bir molekülün bulunması.
• Analiz geliştirme. Aktiviteyi ölçmek için bir test oluşturma.
• Tarama. Büyük kütüphanelerde eşleşme olup olmadığını test etme.
• Kurşun optimizasyonu. Etkinliği, seçiciliği ve güvenliği iyileştirme.
• Klinik öncesi testler. İnsan denemelerinden önce hücrelerde ve hayvanlarda değerlendirme.

Keşif programlarının çoğu başarısızlıkla sonuçlanır. Bir laboratuvar ortamında işe yarayan bir bileşik hücrede işe yaramayabilir ve hücrede işe yarayan bir bileşik hayvanda işe yaramayabilir.