Việc tìm ra một loại thuốc mới là một quá trình loại trừ. Bạn bắt đầu với một mục tiêu sinh học, một protein hoặc một con đường liên quan đến bệnh. Sau đó, bạn sàng lọc hàng ngàn hoặc hàng triệu hợp chất để tìm ra một chất tương tác với mục tiêu đó. Hầu hết đều thất bại. Những chất vượt qua được sẽ trở thành các hợp chất dẫn đầu, và nhiều năm tối ưu hóa tiếp theo sẽ biến một phân tử đầy hứa hẹn thành một ứng cử viên có thể được thử nghiệm trên người.

Trong quá khứ, việc khám phá thuốc dựa vào các sản phẩm tự nhiên và sự tình cờ. Penicillin được chiết xuất từ ​​nấm mốc. Aspirin được chiết xuất từ ​​vỏ cây liễu. Ngày nay, các nhà nghiên cứu sử dụng sàng lọc tốc độ cao, mô hình hóa bằng máy tính và thiết kế thuốc hợp lý. Họ có thể bắt đầu với cấu trúc của một protein mục tiêu và thiết kế các phân tử phù hợp với nó, hoặc sàng lọc các thư viện hợp chất khổng lồ trong vài ngày. Phương pháp khám phá dựa trên mảnh ghép xây dựng thuốc từng bước một. Phương pháp khám phá sinh học sử dụng tế bào để sản xuất kháng thể hoặc protein nhắm vào các mục tiêu mà các phân tử nhỏ không thể tiếp cận.

Các giai đoạn khám phá:

• Xác định mục tiêu.
• Phát triển xét nghiệm.
• Screening.
• Tối ưu hóa chất dẫn.
• Thử nghiệm tiền lâm sàng.

Hầu hết các chương trình nghiên cứu đều thất bại. Một hợp chất có hiệu quả trong ống nghiệm có thể không có hiệu quả trong tế bào, và một hợp chất có hiệu quả trong tế bào có thể không có hiệu quả trên động vật.