Menemukan obat baru adalah proses eliminasi. Anda mulai dengan target biologis, protein atau jalur yang terlibat dalam suatu penyakit. Kemudian Anda menyaring ribuan atau jutaan senyawa untuk menemukan senyawa yang berinteraksi dengannya. Sebagian besar gagal. Senyawa yang lolos menjadi senyawa utama, dan optimasi selama bertahun-tahun yang mengikuti akan mengubah molekul yang menjanjikan menjadi kandidat yang dapat diuji pada manusia.

Secara historis, penemuan bergantung pada produk alami dan kebetulan. Penisilin berasal dari jamur. Aspirin berasal dari kulit pohon willow. Saat ini, para peneliti menggunakan penyaringan berkecepatan tinggi, pemodelan komputasional, dan desain obat rasional. Mereka dapat memulai dengan struktur protein target dan merancang molekul yang sesuai, atau menyaring pustaka senyawa yang sangat luas dalam hitungan hari. Penemuan berbasis fragmen membangun obat sepotong demi sepotong. Penemuan biologis menggunakan sel untuk menghasilkan antibodi atau protein yang mengenai target yang tidak dapat dijangkau oleh molekul kecil.

Tahapan penemuan:

• Identifikasi target.
• Pengembangan pengujian.
• Penyaringan.
• Optimalisasi senyawa utama. Meningkatkan potensi, selektivitas, dan keamanan.
• Pengujian praklinis.

Sebagian besar program penemuan senyawa gagal. Senyawa yang berhasil di dalam tabung reaksi mungkin tidak berhasil di dalam sel, dan senyawa yang berhasil di dalam sel mungkin tidak berhasil di dalam hewan.