Η εύρεση ενός νέου φαρμάκου είναι μια διαδικασία εξάλειψης. Ξεκινάτε με έναν βιολογικό στόχο, μια πρωτεΐνη ή μια οδό που εμπλέκεται σε μια ασθένεια. Στη συνέχεια, εξετάζετε χιλιάδες ή εκατομμύρια ενώσεις για να βρείτε μία που αλληλεπιδρά με αυτήν. Οι περισσότερες αποτυγχάνουν. Αυτές που περνούν γίνονται οι κύριες ενώσεις και τα χρόνια βελτιστοποίησης που ακολουθούν μετατρέπουν ένα πολλά υποσχόμενο μόριο σε έναν υποψήφιο που μπορεί να δοκιμαστεί σε ανθρώπους.

Ιστορικά, η ανακάλυψη βασιζόταν σε φυσικά προϊόντα και τυχαίες συγκυρίες. Η πενικιλίνη προερχόταν από μούχλα. Η ασπιρίνη προερχόταν από φλοιό ιτιάς. Σήμερα, οι ερευνητές χρησιμοποιούν υψηλής απόδοσης έλεγχο, υπολογιστική μοντελοποίηση και ορθολογικό σχεδιασμό φαρμάκων. Μπορούν να ξεκινήσουν με τη δομή μιας πρωτεΐνης-στόχου και να σχεδιάσουν μόρια που της ταιριάζουν ή να ελέγξουν τεράστιες βιβλιοθήκες ενώσεων σε λίγες μέρες. Η ανακάλυψη που βασίζεται σε θραύσματα δημιουργεί φάρμακα κομμάτι-κομμάτι. Η ανακάλυψη βιολογικών ουσιών χρησιμοποιεί κύτταρα για την παραγωγή αντισωμάτων ή πρωτεϊνών που χτυπούν στόχους που δεν μπορούν να φτάσουν σε μικρά μόρια.

Στάδια ανακάλυψης:

• Αναγνώριση στόχου. Εύρεση βιολογικού μορίου που εμπλέκεται σε ασθένειες.
• Ανάπτυξη δοκιμασίας. Δημιουργία τεστ για τη μέτρηση της δραστηριότητας.
• Ελέγχοντας. Δοκιμάζοντας μεγάλες βιβλιοθήκες για επισκέψεις.
• Βελτιστοποίηση δυνητικών πελατών. Βελτίωση της ισχύος, της επιλεκτικότητας και της ασφάλειας.
• Προκλινικές δοκιμές. Αξιολόγηση σε κύτταρα και ζώα πριν από δοκιμές σε ανθρώπους.

Τα περισσότερα προγράμματα ανακάλυψης αποτυγχάνουν. Μια ένωση που λειτουργεί σε δοκιμαστικό σωλήνα μπορεί να μην λειτουργεί σε ένα κύτταρο, και μια που λειτουργεί σε ένα κύτταρο μπορεί να μην λειτουργεί σε ένα ζώο.