Găsirea unui nou medicament este un proces de eliminare. Începi cu o țintă biologică, o proteină sau o cale implicată într-o boală. Apoi examinezi mii sau milioane de compuși pentru a găsi unul care interacționează cu aceasta. Majoritatea eșuează. Cei care nu reușesc devin compuși principali, iar anii de optimizare care urmează transformă o moleculă promițătoare într-un candidat care poate fi testat pe oameni.

Din punct de vedere istoric, descoperirile s-au bazat pe produse naturale și pe serendipitate. Penicilina a provenit din mucegai. Aspirina a provenit din scoarța de salcie. Astăzi, cercetătorii utilizează screening-ul de mare randament, modelarea computațională și proiectarea rațională a medicamentelor. Aceștia pot începe cu structura unei proteine ​​țintă și pot proiecta molecule care se potrivesc acesteia sau pot examina biblioteci vaste de compuși în câteva zile. Descoperirea bazată pe fragmente construiește medicamente bucată cu bucată. Descoperirea produselor biologice folosește celule pentru a produce anticorpi sau proteine ​​care ating ținte pe care moleculele mici nu le pot atinge.

Etapele descoperirii:

• Identificarea țintei.Găsirea unei molecule biologice implicate în boli.
• Dezvoltarea unui test. Construirea unui test pentru măsurarea activității.
• Secționare. Testarea bibliotecilor mari pentru rezultate.
• Optimizarea clienților potențiali. Îmbunătățirea potenței, selectivității și siguranței.
• Teste preclinice. Evaluare pe celule și animale înainte de studiile pe oameni.

Majoritatea programelor de descoperire eșuează. Un compus care funcționează într-o eprubetă s-ar putea să nu funcționeze într-o celulă, iar unul care funcționează într-o celulă s-ar putea să nu funcționeze la un animal.