신약 개발은 제거 과정입니다. 먼저 질병과 관련된 단백질이나 경로와 같은 생물학적 표적을 설정합니다. 그런 다음 수천, 수백만 개의 화합물을 스크리닝하여 해당 표적과 상호작용하는 화합물을 찾아냅니다. 대부분은 실패합니다. 통과한 화합물은 선도 화합물이 되고, 이후 수년간의 최적화 과정을 거쳐 유망한 분자가 인체 임상 시험에 사용할 수 있는 후보 물질로 발전합니다.

역사적으로 신약 발견은 천연물과 우연에 의존해 왔습니다. 페니실린은 곰팡이에서, 아스피린은 버드나무 껍질에서 추출되었습니다. 오늘날 연구자들은 고처리량 스크리닝, 전산 모델링, 그리고 합리적인 약물 설계를 활용합니다. 표적 단백질의 구조에서 시작하여 그에 맞는 분자를 설계하거나, 방대한 화합물 라이브러리를 며칠 만에 스크리닝할 수 있습니다. 단편 기반 신약 개발은 약물을 조각조각 만들어내는 방식입니다. 생물학적 제제 개발은 세포를 이용하여 소분자가 도달할 수 없는 표적에 작용하는 항체나 단백질을 생산하는 방식입니다.

발견의 단계:

• 표적 식별.
• 분석법 개발.
• 스크리닝.
• 리드 최적화.
• 전임상 시험.

대부분의 신약 개발 프로그램은 실패합니다. 시험관에서 효과가 있는 화합물이 세포에서는 효과가 없을 수도 있고, 세포에서 효과가 있는 화합물이 동물에서는 효과가 없을 수도 있습니다.