नई दवा की खोज एक छंटनी प्रक्रिया है। इसकी शुरुआत एक जैविक लक्ष्य से होती है, जैसे कि किसी बीमारी से जुड़ा प्रोटीन या मार्ग। फिर आप हजारों या लाखों यौगिकों की जांच करके ऐसा यौगिक ढूंढते हैं जो उससे परस्पर क्रिया करता हो। इनमें से अधिकतर असफल हो जाते हैं। जो यौगिक सफल होते हैं, वे लीड कंपाउंड बन जाते हैं, और इसके बाद वर्षों तक चलने वाले अनुकूलन से एक आशाजनक अणु एक ऐसे उम्मीदवार में परिवर्तित हो जाता है जिसका मनुष्यों पर परीक्षण किया जा सकता है।

परंपरागत रूप से, खोज प्राकृतिक उत्पादों और संयोग पर आधारित थी। पेनिसिलिन फफूंद से प्राप्त हुई। एस्पिरिन विलो की छाल से प्राप्त हुई। आज, शोधकर्ता उच्च-थ्रूपुट स्क्रीनिंग, कम्प्यूटेशनल मॉडलिंग और तर्कसंगत दवा डिजाइन का उपयोग करते हैं। वे किसी लक्षित प्रोटीन की संरचना से शुरुआत कर सकते हैं और उसके अनुरूप अणु डिजाइन कर सकते हैं, या कुछ ही दिनों में यौगिकों के विशाल संग्रह की स्क्रीनिंग कर सकते हैं। खंड-आधारित खोज दवाओं का निर्माण टुकड़ों-टुकड़ों में करती है। जैविक दवाओं की खोज में कोशिकाओं का उपयोग एंटीबॉडी या प्रोटीन उत्पन्न करने के लिए किया जाता है जो उन लक्ष्यों तक पहुंचते हैं जहां छोटे अणु नहीं पहुंच सकते।

खोज के चरण:

• लक्ष्य की पहचान। किसी बीमारी में शामिल जैविक अणु का पता लगाना।
• परीक्षण विकास. गतिविधि को मापने के लिए एक परीक्षण का निर्माण।
• स्क्रीनिंग. हिट्स के लिए बड़ी लाइब्रेरी का परीक्षण करना.
• लीड ऑप्टिमाइजेशन। प्रभावशीलता, चयनात्मकता और सुरक्षा में सुधार।
• प्रीक्लिनिकल परीक्षण।मानव परीक्षणों से पहले कोशिकाओं और जानवरों में मूल्यांकन करना।

अधिकांश खोज कार्यक्रम असफल हो जाते हैं। एक यौगिक जो टेस्ट ट्यूब में काम करता है, वह कोशिका में काम नहीं कर सकता है, और एक जो कोशिका में काम करता है, वह जानवर में काम नहीं कर सकता है।