Hledání nového léku je proces eliminace. Začnete s biologickým cílem, proteinem nebo metabolickou cestou zapojenou do onemocnění. Pak provedete screening tisíců nebo milionů sloučenin, abyste našli takovou, která s ním interaguje. Většina z nich selže. Ty, které projdou, se stanou hlavními sloučeninami a roky optimalizace, které následují, promění slibnou molekulu v kandidáta, který lze testovat na lidech.

Historicky se objevy opíraly o přírodní produkty a náhodu. Penicilin pocházel z plísně. Aspirin pocházel z vrbové kůry. Dnes vědci používají vysoce výkonný screening, výpočetní modelování a racionální návrh léčiv. Mohou začít se strukturou cílového proteinu a navrhnout molekuly, které do něj odpovídají, nebo během několika dní projít rozsáhlými knihovnami sloučenin. Objevy založené na fragmentech vytvářejí léky kus po kusu. Objevy biologických léčiv využívají buňky k produkci protilátek nebo proteinů, které zasahují cíle, k nimž malé molekuly nemohou dosáhnout.

Fáze objevování:

• Identifikace cíle. Nalezení biologické molekuly zapojené do onemocnění.
• Vývoj testu. Vytvoření testu pro měření aktivity.
• Screening. Testování velkých knihoven na nalezení shod.
• Optimalizace leadů. Zlepšení účinnosti, selektivity a bezpečnosti.
• Překlinické testování. Hodnocení na buňkách a zvířatech před zahájením klinických studií na lidech.

Většina objevovacích programů selhává. Sloučenina, která funguje ve zkumavce, nemusí fungovat v buňce a ta, která funguje v buňce, nemusí fungovat u zvířete.