寻找新药是一个排除法的过程。首先要确定一个生物靶点，即与疾病相关的蛋白质或通路。然后筛选成千上万甚至数百万种化合物，找到能与之相互作用的药物。大多数筛选都失败了。那些通过筛选的化合物就成为先导化合物，随后经过多年的优化，最终将有希望的分子转化为可以进行人体试验的候选药物。

历史上，药物发现依赖于天然产物和偶然发现。青霉素是从霉菌中提取的，阿司匹林是从柳树皮中提取的。如今，研究人员利用高通量筛选、计算建模和合理药物设计。他们可以从靶蛋白的结构入手，设计与之匹配的分子，或者在几天内筛选庞大的化合物库。基于片段的药物发现方法是将药物片段逐一构建。生物制剂的发现则是利用细胞生产抗体或蛋白质，这些抗体或蛋白质能够靶向小分子无法触及的靶点。

发现的阶段：

• 靶标识别. 寻找与疾病相关的生物分子。
• 检测开发。构建一个用于测量活性的测试。
• 筛选. 测试大型数据库的命中率。
• 先导化合物优化。提高效力、选择性和安全性。
• 临床前试验。在人体试验前，先在细胞和动物身上进行评估。

大多数药物研发项目都会失败。一种在试管中有效的化合物可能在细胞中无效，而一种在细胞中有效的化合物可能在动物体内无效。