Å finne et nytt legemiddel er en eliminasjonsprosess. Man starter med et biologisk mål, et protein eller en signalvei involvert i en sykdom. Deretter screener man tusenvis eller millioner av forbindelser for å finne en som interagerer med den. De fleste mislykkes. De som består blir ledende forbindelser, og årene med optimalisering som følger, forvandler et lovende molekyl til en kandidat som kan testes på mennesker.

Historisk sett var oppdagelse avhengig av naturlige produkter og tilfeldigheter. Penicillin kom fra mugg. Aspirin kom fra piletrebark. I dag bruker forskere høykapasitetsscreening, beregningsmodellering og rasjonell legemiddeldesign. De kan starte med strukturen til et målprotein og designe molekyler som passer til det, eller screene enorme biblioteker av forbindelser på få dager. Fragmentbasert oppdagelse bygger legemidler stykke for stykke. Biologisk oppdagelse bruker celler til å produsere antistoffer eller proteiner som treffer mål små molekyler ikke kan nå.

Stadier av oppdagelse:

• Målidentifikasjon.
• Analyseutvikling.
• Screening.
• Optimalisering av potensielle kunder.
• Preklinisk testing.

De fleste forskningsprogrammer mislykkes. En forbindelse som virker i et reagensrør virker kanskje ikke i en celle, og en som virker i en celle virker kanskje ikke i et dyr.