Znalezienie nowego leku to proces eliminacji. Zaczyna się od celu biologicznego, białka lub szlaku metabolicznego zaangażowanego w chorobę. Następnie przeszukuje się tysiące, a nawet miliony związków, aby znaleźć taki, który wchodzi z nim w interakcję. Większość z nich nie przechodzi testów. Te, które przechodzą testy, stają się związkami wiodącymi, a lata optymalizacji, które następują po nich, przekształcają obiecującą cząsteczkę w kandydata, którego można testować na ludziach.

Historycznie, odkrycia naukowe opierały się na produktach naturalnych i zbiegu okoliczności. Penicylina pochodziła z pleśni. Aspiryna z kory wierzby. Dziś naukowcy wykorzystują wysokoprzepustowe badania przesiewowe, modelowanie obliczeniowe i racjonalne projektowanie leków. Mogą zacząć od struktury białka docelowego i zaprojektować cząsteczki, które do niego pasują, lub przeszukać ogromne biblioteki związków w ciągu kilku dni. Odkrycia oparte na fragmentach pozwalają tworzyć leki kawałek po kawałku. Odkrycia w dziedzinie leków biologicznych wykorzystują komórki do produkcji przeciwciał lub białek, które trafiają w cele, do których małe cząsteczki nie mogą dotrzeć.

Etapy odkrywania:

• Identyfikacja celu. Znalezienie biologicznej cząsteczki mającej związek z chorobą.
• Opracowywanie testów. Tworzenie testu mierzącego aktywność.
• Screening. Testowanie dużych bibliotek w celu wykrycia trafień.
• Optymalizacja ołowiu. Poprawa skuteczności, selektywności i bezpieczeństwa.
• Badania przedkliniczne. Ocena na komórkach i zwierzętach przed badaniami na ludziach.

Większość programów badawczych kończy się niepowodzeniem. Związek, który działa w probówce, może nie działać w komórce, a ten, który działa w komórce, może nie działać w zwierzęciu.