アセチルコリンは、神経系のシナプスを介して信号を伝達する化学伝達物質である。最初に同定された神経伝達物質であり、最も多機能な神経伝達物質の一つとして今もなお知られている。

神経筋接合部では、筋肉の収縮を引き起こします。脳内では、注意、学習、記憶を支え、アセチルコリン産生ニューロンの進行性の喪失はアルツハイマー病の特徴です。自律神経系では、心拍数を低下させ、消化を促進します。ニコチン性受容体とムスカリン性受容体という異なる受容体タイプが存在するため、同じ分子でも組織によって異なる効果を発揮します。

アルツハイマー病初期治療薬など、アセチルコリン濃度を高める薬は、認知症状をある程度改善する可能性がある。一方、抗ヒスタミン薬や抗うつ薬など、アセチルコリンの働きを阻害する薬は、口渇、視力低下、記憶障害を引き起こすことがある。ボツリヌス菌が産生する毒素は、アセチルコリンの放出を阻害し、筋肉を麻痺させる。この毒素は、適切な量を投与すれば、医療や美容目的で利用される。

アセチルコリンは、単一の化学物質が最も単純な運動動作と最も複雑な精神活動の両方に関与できることを示している。